一些160万美国人患有1型糖尿病(T1D)，这是一种自身免疫性疾病，当身体不能产生调节葡萄糖所需的胰岛素时就会发生。这些患者中大约有20万是儿童，这是一个弱势群体，他们一生都要忍受手指刺痛、监测和糖尿病治疗。
这是因为糖尿病没有已知的治疗方法——至少目前还没有。但生命科学家正在努力寻找新的突破，以解决甚至可能逆转T1D的潜在机制。最近，一个实验室可能已经破解了一种治疗性基因疗法的密码，这要归功于一个偶然的发现，即使用病毒载体平台将一种细胞类型重新编程为另一种细胞类型。
的吉茨糖尿病和胰腺炎研究实验室匹兹堡大学医学中心和匹兹堡儿童医院的研究人员正在利用这种创新方法进行首次人体试验。高效的放大技术康宁®Ascent™固定床生物反应器(FBR)平台就是帮助他们到达那里。
该方法探索了新的产生胰岛素的β细胞的产生，这种细胞被糖尿病患者的免疫系统破坏，导致葡萄糖失衡。从历史上看，研究人员并没有对创造这些细胞抱有很大的信心，因为这似乎毫无意义。如果细胞会再次被破坏，为什么要这样做呢?
但后来，吉特斯实验室的团队偶然发现了一个奇怪的现象。在对胰腺中β细胞的生物形成进行了一些不相关的研究后，研究小组发现分化的内分泌细胞具有很大的可塑性潜力。他们的发现揭示了腺相关病毒载体(AAV)作为“包装细胞”，一种将遗传物质插入邻近细胞的工具，将它们反分化为细胞。
在进行和重复实验后，他们看到了这种现象的重复:α到β的转化起作用了，产生了一群新的胰岛素制造细胞，这些细胞可能有能力逃避免疫破坏。
到目前为止，小鼠模型已经显示出通过胰管插入基因疗法的成功，灵长类动物的试验也在进行中。研究人员表示，这是开始首次人体试验之前的最后一步。
该团队正在使用一种病毒载体方法，这种方法依赖于快速扩大产生用于灵长类动物研究的AAV所需的细胞。由于这些细胞是附着的，研究小组需要一种能够快速紧凑地促进附着依赖性细胞生长的血管，而无需额外的劳动。康宁Ascent FBR系统提供了两方面的优势:悬浮平台的控制和自动化，以及高产量贴壁细胞放大所需的强化表面积。
Ascent FBR使团队能够获得比2D细胞培养平台更高的病毒产量，但这不仅仅是使项目受益的更高产量。由于平台的自动化功能，该设备还可以节省劳动力，并且由于封闭系统的设置，该设备可以在生物安全柜外工作。
吉特斯实验室的研究技术人员杰里米·弗里德曼(Jeremy Friedman)说:“Ascent FBR自动化了原本繁琐的手工过程，只需要一小部分手工劳动，就能产生几乎两倍的病毒。”
目前，糖尿病可能还没有治愈的方法，但科学家们肯定在朝着这个方向努力，而细胞和基因治疗方面更快的研究突破可能会帮助他们更快地实现这一目标。数以百万计的家庭在焦急地等待奇迹的到来，像UPMC这样的发现带来了新的希望，而康宁的设备正在帮助实现这一目标，一次一个细胞。
